Newron complète l'inscription des patients dans l'étude STARS pivot

Newron complète l'inscription des patients dans l'étude STARS pivot

mars 1, 2019 0 Par admin

MILAN & MORRISTOWN, NJ – ( ) – Newron Pharmaceuticals SpA («Newron») (SIX: NWRN), société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies pour les patients souffrant de maladies du système nerveux central et périphérique, aujourd’hui a annoncé le succès de l’inscription des patients à son étude clinique STARS (Sarizotan pour le traitement des apnées du syndrome de Rett). Newron s’attend à ce que les résultats de l’étude STARS du quatrième trimestre 2019 soient publiés.

Le syndrome de Rett, une maladie orpheline neurodéveloppementale grave sans option de traitement approuvée, affecte majoritairement les filles dès le plus jeune âge. À l’heure actuelle, plus de 130 patients âgés de quatre ans ou plus se sont qualifiés pour participer à l’étude Newron, menée dans 14 centres aux États-Unis, en Europe, en Asie et en Australie. L’étude STARS est réalisée chez des patients présentant une apnée cliniquement significative au cours de l’évolution de la maladie. Les apnées sont une caractéristique cardinale du syndrome de Rett, présente chez environ 70% des patients, ce qui contribue de manière significative à d’autres comorbidités, ainsi qu’à une qualité de vie réduite.

Seuls les patients ayant présenté une apnée cliniquement significative, c’est-à-dire au moins 10 épisodes de plus de 10 secondes toutes les heures réveillé, ont été admis à participer à l’étude. Les apnées ont été surveillées et enregistrées à l’aide d’un appareil médical de pointe fournissant une mesure objective du dysfonctionnement respiratoire. Les enregistrements ont été effectués sur une période de 5 à 6 heures par jour, 3 jours par semaine, les patients ayant la possibilité de répéter la procédure au cours des 3 semaines suivantes, au cas où ils ne se qualifieraient pas au cours de la première semaine de dépistage. Au cours de l’étude de six mois, les patients répondant aux critères d’éligibilité ont été randomisés pour recevoir un traitement avec des doses quotidiennes de 10 ou 20 mg de sarizotan, ou un placebo. Les enregistrements de la respiration ont lieu à la maison, à quatre moments différents au cours de la période d’étude à double insu de 24 semaines de l’étude, qui est toujours en cours pour les derniers patients inscrits. Le critère d’évaluation principal de l’étude STARS est le pourcentage de réduction de ces épisodes d’apnée au réveil par rapport au placebo.

Le traitement par sarizotan a été très bien toléré jusqu’à présent, avec un très faible taux d’arrêt du traitement en raison d’effets indésirables ou d’un manque d’efficacité. Environ 90% des patients ayant terminé la période de double aveugle de 24 semaines ont poursuivi leur étude de prolongation ouverte à long terme. La sécurité des patients participant à l’essai est supervisée par un comité international indépendant de surveillance de la sécurité, qui a examiné toutes les données de sécurité et recommandé la poursuite de l’étude sans aucune modification.

Au cours de sa journée de R & D du 31 octobre 2018, Newron a présenté les données de base de plus de 100 patients inclus dans l’étude STARS, fournissant pour la première fois une mesure objective du dysfonctionnement respiratoire dans l’environnement domestique pendant une longue période d’éveil. Les données suggèrent que jusqu’à 70% des patients non traités présentent une apnée cliniquement significative et au moins 10% de leur temps est passé sans respirer. Chez ces patients, la saturation en oxygène est inférieure à 90% entre 4,2 et 24 fois par heure, et la durée cumulée de cet état peut durer jusqu’à 48 minutes par heure.

Les résultats cliniques anticipés de l’étude STARS, s’ils étaient positifs, pourraient permettre à la société de déposer une demande de mise en marché auprès des organismes de réglementation américains, canadiens et européens. La société poursuit ses projets de commercialisation du sarizotan dans des territoires clés et collabore avec la communauté du syndrome de Rett pour sensibiliser le public à la maladie.

À propos du syndrome de Rett
Le syndrome de Rett est un trouble neurodéveloppemental grave qui affecte principalement les femmes, avec une prévalence estimée à une femme sur 10 000. Il n’y a pas de traitements approuvés disponibles. Le syndrome de Rett se caractérise par une perte de motricité fine et globale acquise et par le développement d’un dysfonctionnement neurologique, cognitif et autonome, entraînant une perte de capacité à mener des activités de la vie quotidienne, à marcher ou à communiquer. Le syndrome de Rett est également associé à une espérance de vie réduite. Environ 25% des décès chez les patients atteints du syndrome de Rett sont probablement liés à de multiples arythmies cardio-respiratoires résultant de l’immaturité du tronc cérébral et de l’insuffisance autonome. Plus de 95% de ces patients présentent une mutation aléatoire du gène MeCP2. Des épisodes d’apnée, d’hyperventilation et de troubles respiratoires sont observés chez environ 70% des patients atteints du syndrome de Rett à un stade de leur vie donné. Pour plus d’informations sur le syndrome de Rett, visitez le site http://www.rettsyndrome.org .

À propos de Newron Pharmaceuticals
Newron (SIX: NWRN) est une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies pour les patients atteints de maladies du système nerveux central et périphérique. La société a son siège à Bresso, près de Milan, en Italie. Xadago ® (safinamide) a reçu une autorisation de mise sur le marché pour le traitement de la maladie de Parkinson dans l’Union européenne, en Suisse, aux États-Unis, en Australie et au Canada, et est commercialisé par le partenaire de Newron, Zambon. US WorldMeds détient les droits de commercialisation aux États-Unis. Meiji Seika a le droit de développer et de commercialiser le composé au Japon et dans d’autres territoires asiatiques clés. En plus de Xadago® pour la maladie de Parkinson, Newron propose un large éventail de traitements prometteurs pour les patients atteints de maladies rares à divers stades de développement clinique, notamment le sarizotan pour les patients atteints du syndrome de Rett et le ralfinamide pour les patients présentant des indications de douleur rares spécifiques. Newron développe également Evenamide en tant que première thérapie complémentaire potentielle pour le traitement des patients présentant des symptômes positifs de la schizophrénie. Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez: www.newron.com

Avis importants
Ce document contient des déclarations prospectives, notamment (1) sur la capacité de Newron à développer et à développer ses activités, à mener à bien le développement de ses produits candidats actuels et à ses collaborations actuelles et futures en vue du développement et de la commercialisation de ses produits candidats. coûts (y compris les coûts de personnel), (2) le marché des médicaments pour traiter les maladies et douleurs du système nerveux central, (3) les revenus, les dépenses en immobilisations et les ressources financières futurs prévus de Newron, et (4) les hypothèses sous-jacentes à de tels énoncés. Dans certains cas, ces déclarations et hypothèses peuvent être identifiées par le fait qu’elles utilisent des termes tels que «va,», «prévoit», «estimer», «prévoir», «projeter», «avoir l’intention», «prévoir», «croire , «  » Cible « et autres mots et termes de signification similaire. Toutes les déclarations, autres que les faits historiques, contenues dans les présentes concernant la stratégie, les objectifs, les projets, la situation financière future, les revenus et les coûts projetés et les perspectives de Newron sont des déclarations prospectives. De par leur nature même, ces déclarations et hypothèses comportent des risques et des incertitudes inhérents, à la fois généraux et spécifiques, et il existe un risque que les prévisions, prévisions, projections et autres résultats décrits, supposés ou implicites ne soient pas atteints. Les événements futurs et les résultats réels pourraient différer considérablement de ceux énoncés, envisagés ou sous-jacents aux déclarations prospectives en raison d’un certain nombre de facteurs importants. Ces facteurs incluent (sans limitation) (1) les incertitudes dans la découverte, le développement ou la commercialisation de produits, y compris, sans limitation, les résultats négatifs d’essais cliniques ou de projets de recherche ou les effets secondaires inattendus, (2) le retard ou l’impossibilité d’obtenir les approbations réglementaires ou d’apporter les produits. sur le marché, (3) acceptation future des produits sur le marché, (4) perte ou incapacité à obtenir une protection adéquate des droits de propriété intellectuelle, (5) incapacité à collecter des fonds supplémentaires, (6) succès des partenariats existants et des accords de licence accords, (7) litiges, (8) perte de dirigeants clés ou d’autres employés, (9) publicité et couverture médiatiques défavorables, et (10) concurrence, évolutions réglementaires, législatives et judiciaires ou modifications de la conjoncture économique et / ou du marché. Newron pourrait ne pas atteindre les objectifs, intentions ou attentes présentés dans les déclarations prospectives, et les hypothèses sous-jacentes à ces déclarations pourraient s’avérer erronées. Les investisseurs ne devraient donc pas s’y fier indûment. Rien ne garantit que les résultats réels des programmes de recherche, des activités de développement, des plans de commercialisation, des collaborations et des activités de Newron ne seront pas substantiellement différents des attentes énoncées dans ces déclarations prospectives ou ces hypothèses sous-jacentes. Newron n’assume aucune obligation de mettre à jour ou de réviser publiquement les déclarations prospectives, sauf si la réglementation en vigueur de la SIX Swiss Exchange, où les actions de Newron sont inscrites, est en vigueur. Cette annonce ne constitue pas une offre de vente de valeurs mobilières aux États-Unis, au Canada, en Australie, au Japon ou dans tout autre pays où une telle offre ou sollicitation serait par ailleurs illégale. Les titres visés aux présentes ne peuvent pas être vendus aux États-Unis sans enregistrement ni dispense d’enregistrement en vertu du US Securities Act of 1933, tel que modifié. Newron n’a pas l’intention d’inscrire ses titres aux États-Unis ni de procéder à une offre publique de ses titres aux États-Unis. Ce document ne contient ni ne constitue une offre ou une invitation à acheter ou à souscrire à des titres de Newron et aucune partie de ce document ne doit constituer la base d’un contrat ou d’un engagement, ni être invoquée à cet égard.


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